El CIBERER, la Plataforma Malalties Minoritàries y el Centro de Investigación en Medicina Molecular y Enfermedades Crónicas (CiMUS) de la Universidad de Santiago de Compostela organizan la Jornada sobre designación, desarrollo y acceso a medicamentos huérfanos el próximo 29 de abril en la sede del CiMUS.
En la jornada, se explicará qué es un medicamento huérfano, los beneficios de la designación, cómo se incorpora a los pacientes en el proceso, la continuidad en el apoyo al investigador y el interés de la industria farmacéutica, entre otros aspectos del desarrollo de los medicamentos huérfanos.
También se expondrán dos experiencias prácticas en la designación: la L-ergotioneina para el tratamiento de la cistinuria y las células madre hematopoyéticas enriquecidas con CD34+ autólogas modificadas genéticamente con vector lentiviral para el tratamiento de la anemia de Diamond-Blackfan.
Programa e inscripciones en este enlace.
