Un fármaco utilizado para la diabetes alivia los síntomas de la enfermedad de Huntington en modelos murinos

Imagen del equipo que ha realizado este estudio.
CIBERER | viernes, 7 de junio de 2019

Investigadores del CIBERER han demostrado que la metformina, un fármaco utilizado actualmente para la diabetes tipo 2, alivia los síntomas motores y neuropsiquiátricos de la enfermedad de Huntington en modelos murinos. Los resultados de esta investigación animan a la puesta en marcha de un ensayo clinico en pacientes usando este compuesto.

En el trabajo, que acaba de ser publicado en Experimental and Molecular Medicine, han participado investigadores de la U755 CIBERER que lidera José María Millán en el IIS La Fe de Valencia y la U742 liderada Pascual Sanz en el Instituto de Biomedicina de Valencia (CSIC), junto al grupo que coordina María Adelaida García Gimeno en la Universidad Politécnica de Valencia.

La enfermedad de Huntington es una patología de origen genético caracterizada por un deterioro progresivo de las habilidades motoras y congnitivas. Está causada por defectos en un único gen (HTT) que codifica la proteína huntingtina, cuya función todavía se desconoce. Cuando se produce la mutación, la agregación de esta proteína en el cerebro destruye células neuronales y produce toxicidad.

Los autores de esta investigación han utilizado la metformina para tratar los síntomas motores y neuropsiquiátricos en un modelo murino de la enfermedad de Huntington, y han descubierto que este fármaco alivia los síntomas al reducir activamente los niveles de huntingtina, dispersar su agregación y limitar la inflamación cerebral.

Artículo de referencia:

“Metformin treatment reduces motor and neuropsychiatric phenotypes in the zQ175 mouse model of Huntington disease”. Sanchis, Ana; Garcia-Gimeno, Maria Adelaida; Cañada-Martinez, Antonio José; Sequedo, Maria Dolores; Millán, José Maria; Sanz, Pascual y Vazquez-Manrique, Rafael. Experimental and Molecular Medicine 51:65 (2019). Open Access. DOI: 10.1038/s12276-019-0264-9