La Dra. María Luisa Baeza, investigadora de la U761 CIBERER que lidera la Dra. Isabel Varela-Nieto, ha participado en un estudio clínico de fase III en el que se ha evaluado con éxito la eficacia y la seguridad del concentrado plasmático de C1 inhibidor esterasa (CSL830) por vía subcutánea para la prevención a largo plazo del angioedema hereditario.
Los resultados de este ensayo indican que la administración subcutánea de CSL830 reduce significativamente el número y la gravedad de los ataques de angioedema hereditario, presentando la mayoría de los pacientes un bajo perfil de efectos secundarios. Los resultados de este trabajo han sido publicados en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine.
El angioedema hereditario es una enfermedad genética caracterizada por la ocurrencia de edemas submucosos o subcutáneos transitorios y recurrentes que provocan la hinchazón de diferentes partes del cuerpo, también intensos cólicos abdominales y pueden causar asfixia. La prevalencia se estima en 1 de cada 50.000 personas. El inicio de las manifestaciones de la enfermedad puede ocurrir a cualquier edad, pero es más común durante la adolescencia.
Prevention of Hereditary Angioedema Attacks with Subcutaneous C1-Inhibitor. Longhurst et al. The New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa1613627
