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Mostrando Resultados para la etiqueta: terapia génica

El Curso Práctico de Edición Genómica y Terapia Génica ofrece formación a investigadores de diversas áreas temáticas del CIBER

La segunda edición de este curso CIBERER, de carácter eminentemente práctico, ha ofrecido formación sobre diferentes abordajes con herramientas CRISPR, para dar respuesta a las preguntas biológicas presentadas por los participantes, así como sobre la…

Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece sus primeros resultados de éxito

La prestigiosa revista Nature Medicine publica los primeros resultados de un ensayo clínico de terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi en el que se demuestra por primera vez la formación de células de la sangre de estos pacientes a partir d…

Primeros resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con la inmunodeficiencia LAD-I

Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) –una inmunodeficiencia frecuentemente mortal a edades muy tempranas– ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente trat…

Un proyecto de terapia génica para la trombastenia de Glanzmann, dotado con 50.000 euros de la EAHAD

La Sociedad Europea de Hemofilia y Trastornos Relacionados (EAHAD en sus siglas en inglés) ha dotado con 50.000 euros a un proyecto de desarrollo de un vector lentiviral para el tratamiento de la trombastenia de Glanzmann liderado por José Rivera, de…

15 hospitales de tres Comunidades Autónomas participan en un proyecto de diagnóstico genético de personas con enfermedades raras

Un proyecto piloto para el diagnóstico genético de personas y familias afectadas o con sospecha de padecer enfermedades raras de base genética en el que participan 15 hospitales de tres Comunidades Autónomas (11 en Madrid, 3 en Extremadura y 1 en Bal…

Ofrecen una primera aproximación de terapia génica para la enfermedad MLC en modelos preclínicos

Un estudio en el que ha participado la U750 CIBERER que lidera Raúl Estévez en la Universidad de Barcelona-IDIBELL ofrece la primera aproximación de terapia génica para tratar la enfermedad rara leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorti…

El curso de edición genética y terapia génica del CIBERER ofrece formación práctica a 400 participantes

Unos 400 investigadores han participado en la tercera edición del curso de edición genética y terapia génica del CIBERER coordinado por Lluís Montoliu y Almudena Fernández, de la U756 en el CNB-CSIC. Este curso, de carácter eminentemente práctico, ha…

Reunión Anual CIBERER: identifican más de 100 nuevos genes responsables de enfermedades raras

Más de 350 investigadores han asistido a la XIII Reunión Anual del CIBERER, que se ha celebrado online del 1 al 3 de julio. Los grupos del centro han compartido sus avances en la búsqueda de diagnóstico y tratamientos para los diversos grupos de enfe…


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