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Mostrando Resultados para la etiqueta: Medicamento huérfano

Identifican un prometedor fármaco para el tratamiento de la enfermedad de von Hippel-Lindau

Un equipo liderado por Luisa-María Botella, de la U707 CIBERER en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC), ha identificado un compuesto que se postula como un prometedor fármaco para tratar la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL), un síndrome…

Dimetilfumarato, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el dimetilfumarato como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, una enfermedad rara de origen neurometabólico que afecta al sistema nervioso y es frecuentemente fatal.…

Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa

Un producto de bioingeniería tisular basado en el empleo de células de paciente corregidas mediante edición genómica ha sido designado como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la epidermólisis bull…


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